Vykat™ XR is de handelsnaam van DCCR (Diazoxide Choline Controlled Release), een innovatieve behandeling die ontwikkeld is voor mensen met het Prader-Willi syndroom, in de Verenigde Staten reeds is goedgekeurd door de FDA en beschikbaar is voor patiënten.

De werkzame stof diazoxide is al langer bekend in de geneeskunde, onder meer als behandeling bij hypoglykemie. Voor PWS wordt diazoxide in een nieuwe, gecontroleerde afgiftevorm (XR = extended release) ingezet. Dit zorgt voor een gestage afgifte in het lichaam, waardoor de stof stabieler werkt en bijwerkingen beter te controleren zijn.

Het werkingsmechanisme van Vykat™ XR berust op het activeren van kaliumkanalen (KATP-kanalen) in de hypothalamus, het hersengebied dat betrokken is bij eetlustregulatie. Door deze kanalen te openen, wordt het signaal dat hongergevoel en eetdrang veroorzaakt, afgezwakt. Klinische studies hebben aangetoond dat behandeling met Vykat™ XR kan leiden tot:

• vermindering van hyperfagie (obsessief-compulsief eetgedrag),
• verbeterde gedragscontrole rond voedsel,
• mogelijk een gunstig effect heeft op lichaamsgewicht en stofwisseling.

Voor gezinnen en zorgverleners betekent dit een belangrijke stap richting betere levenskwaliteit en minder gezondheidsrisico’s voor mensen met PWS.

Vooruitzichten voor Europa

Hoewel Vykat™ XR in 2025 in de Verenigde Staten reeds is goedgekeurd door de FDA, volgt Europa een afzonderlijk traject. Hier is het European Medicines Agency (EMA) verantwoordelijk voor de centrale beoordeling van nieuwe geneesmiddelen.

Intussen is hier ook de eerste  belangrijke stap gezet: Soleno Therapeutics heeft het registratiedossier (MAA) voor Vykat™ XR ingediend bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA), en dit dossier is inmiddels geldig verklaard in mei 2025. Dat betekent dat de inhoudelijke beoordeling door het EMA nu officieel is gestart. De beoordeling duurt doorgaans 12 tot 18 maanden, afhankelijk van de complexiteit en of er al dan niet een versnelde procedure wordt aangevraagd.

Na deze beoordeling volgt een besluit van de Europese Commissie. Bij een positieve uitkomst wordt Vykat™ XR in alle EU-lidstaten toegelaten. Daarna moeten per land nog de onderhandelingen over terugbetaling en prijs plaatsvinden.

We hebben samen met enkel PWS artsen in Vlaanderen al een paar contacten gehad met Soleno Therapeutics en volgen het dossier op.  

Samengevat: Vykat™ XR werkt door de eetlustregulatie in de hersenen te beïnvloeden en kan zo hyperfagie bij PWS verminderen. In de VS is het middel reeds goedgekeurd; in Europa volgt nu het traject via het EMA en daarna volgen de nationale vergoedingsonderhandelingen.

Acadia Pharmaceuticals deelt teleurstellende resultaten van fase 3 studie voor Prader-Willi syndroom
Met spijt kondigt Acadia Pharmaceuticals aan dat de recente fase 3-studie met intranasale carbetocin (ACP-101) niet de verwachte resultaten heeft opgeleverd. Het middel toonde geen significante verbetering bij het verminderen van hyperfagie bij patiënten met Prader-Willi syndroom na 12 weken behandeling.

Dit is bijzonder jammer, omdat deze studie aanvankelijk veel hoop gaf op een effectieve behandeling. Ondanks een goed veiligheidsprofiel, heeft het bedrijf besloten om de verdere ontwikkeling van dit middel voor PWS stop te zetten.