Medicatie DCCR tegen hyperfagie
DCCR onderdrukt afgifte van insuline in de pancreas
Soleno Therapeutics heeft met zijn medicatie DCCR tegen hyperfagie
opnieuw een aanvraag ter goedkeuring ingediend bij het Amerikaanse FDA.
In de alvleesklier onderdrukt DCCR de afgifte van insuline, een hormoon dat glucose of bloedsuiker helpt om van het bloed naar de cellen in het lichaam te gaan. Het blokkeren van de afgifte van insuline houdt meer glucose in het bloed wat het gevoel van volheid verhoogt en de ophoping van vet in weefsels vermindert.
De tabletten zijn ontwikkeld om het DCCR langzaam/vertraagd af te geven, beginnend in de maag en verdergaand in de darm waardoor stabiele niveaus in het bloed met één dagelijkse dosis worden verkregen.
In 2022 heeft Soleno Therapeutics een 1ste aanvraag ingediend. Toen werd door het FDA bijkomende studie gevraagd.
Aan de 1ste fase 3 DESTINY PWS klinische studie (NCT03440814) in 2020 namen in de VS en het VK 127 PWS patiënten van 4 jaar en ouder deel. De studie toonde niet aan dat DCCR beter was dan een placebo voor het verminderen van hyperfagie (extreem grote eetlust met afwezig verzadigingsgevoel), maar men denkt dat COVID de resultaten zou hebben beïnvloed.
De meeste patiënten (90,6%) kozen ervoor om DCCR te blijven gebruiken in een open-label uitbreidingsonderzoek, studie C602 (NCT03714373) genoemd, waarbij een jaar behandeling leidde tot minder hyperfagie en minder gedragsproblemen.
Op verzoek van het FDA om meer gegevens, implementeerde het bedrijf een terugtrekkingsperiode van vier maanden in studie C602, waarin patiënten ofwel overschakelden op een placebo of hun dagelijkse behandeling met DCCR voortzetten. Degenen die overstapten op placebo ervoeren verslechterende hyperfagie en gewichtstoename ten op zichten van de groep die DCCR bleef gebruiken.
De nieuwe geneesmiddelenaanvraag (NDA), ingediend in juli, kreeg een prioritaire beoordeling, waardoor het beoordelingsproces werd verkort tot zes maanden i.p.v de standaard 10 maanden. De FDA plant nu een vergadering met een adviescommissie die zal beslissen of DCCR zal worden goedgekeurd. Een beslissing wordt verwacht op 27 december 2024.